IGC 2023第七届免疫基因及细胞治疗大会将于9月8-9日在北京国际会议中心召开。今年，大会重点聚焦干细胞治疗、基因治疗、细胞免疫治疗、CGT监管与转化前瞻、投融资路演及卫星会六大板块，携手12家合作单位，80+位重量级嘉宾，深入细分出15大专题，吸引1000余位科学家、临床/医院研究者、药物研发、工业管理人员等业内专业听众齐聚，共赴前沿盛会与创新赛场。
天诚新药评价将在9月8日上午的“干细胞与再生医学创新与开发”专场（点击查看）带来《iPSC衍生细胞非临床研究评价策略》主题分享，欢迎莅临现场（展位A04）与我们交流。
完整议程
9月8日
主持人：张宏翔，中国生物工程学会秘书长
CGT监管热点探讨
09:00-09:10 开幕致辞
张宏翔，中国生物工程学会秘书长
09:10-09:40 话题待定
中国生物技术发展中心领导
09:40-10:10 细胞和基因治疗产品临床相关沟通交流技术指导原则解析
CDE（确认中）
10:10-10:40 我国生物医药发展的困境及思考 HOT!
王小宁，解放军总医院暨全军老年医学研究所原所长，国家老年疾病临床中心副主任
10:40-11:10 GCT药物不同研究阶段的GMP要求与案例分析
何海英，博腾生物质量高级总监
11:10-11:40 茶歇与交流
11:40-12:10 CGT药学质量研究与控制策略浅谈
摘要：
1. CGT制品的研究概况
2. CGT药学质量研究与控制要点
3. CGT药学检测方法案例分享
党金玲，和元生物技术（上海）股份有限公司质量分析方法开发总监
12:10-12:40 基于改良核酸扩增的支原体检测：法规要求与技术进展
摘要：
· 作为一项广被人知的外源因子，支原体对细胞制品而言属于必须检测的指标。但同时作为非常特殊的微生物分类群体，从污染控制策略的角度也扮演了不可忽略的角色。由于检测手段的局限与生产工艺的多样性，使得支原体检查与主流微生物的检查截然不同，形成了质控领域的交叉学科。
· 2022年，USP正式公示了<77>章节，从协调案上进一步向EP靠拢。结合PDA TR50的多年实践，多种替代方法学正在被企业逐步接收与应用，本话题将从应用路线和验证要求出发分析核酸扩增技术（NAT）的改良进展。
赵思扬，梅里埃诊断产品（上海）有限公司，助理科学事务经理
12:40-13:30 午餐与交流
加速新型细胞免疫治疗转化
13:30-14:10 中国细胞治疗临床试验的挑战与机遇
摘要：
CGT的IND与IIT监管政策
各地的CGT政策助力模式
医院端在CGT应用中的参与与责任
理想CGT试验运营模式
李宁，国家癌症中心/中国医学科院肿瘤医院，副院长
14:10-14:50 生物医药产品转化的节点探讨
摘要：
细胞治疗和基因治疗产品的转化有许多节点，正确的理解转化的通路，避免走弯路，快速地完成CMC，前临床试验以及IND的申报及其临床试验的设计方案的确定，都是十分关键的。
姚毅，前美国FDA医疗评审官，澳门科技大学教授
14:50-15:20 精细免疫分型，加速生物制剂的研发与转化
郭芳岑，Cytek Biosciences， 中国区市场经理
15:20-15:50 茶歇与交流
15:50-16:30 CD7 CAR-T 治疗T细胞恶性肿瘤的进展
陆佩华，陆道培医院医疗执行院长，北京陆道培血液病研究院院长
16:30-17:00 在封闭且可扩展的平台上实现细胞制备自动化
摘要：
自动化全封闭的细胞制备在细胞治疗生产中的意义；
CliniMACS Prodigy®在基于CAR技术的细胞肿瘤免疫领域的强大功能；
CliniMACS Prodigy®在非CAR修饰技术基础上的的细胞制备领域的应用。
王冶陶，美天旎中国区高级临床应用经理
17:00-17:30 CAR-T细胞制备全过程工艺开发实践
邱学良，山东丽山生物科技有限公司，总经理
17:30-18:00 免疫细胞联合治疗研究进展
摘要：
随着免疫学、结构生物学理论和研究技术的进步和应用，肿瘤免疫治疗包括抗体、细胞治疗、免疫增强细胞因子等药物开发已经进入新的时代，抗体药物已经进入纳米多抗和ADC/RDC时代；免疫细胞治疗进入联用、通用化和治疗实体瘤的突破阶段；免疫增强细胞因子也成为肿瘤综合治疗的生力军，将极大地提高免疫治疗的有效率。总之，免疫综合治疗有望在数年内陆续将多种实体瘤转化为慢性病。
王建刚， 康立泰药业有限公司总经理
9月9日
主持人： 李萍，北海康成制药有限公司，临床开发与运营，高级副总裁
加速新型基因治疗临床转化
09:00-09:40 罕见病基因治疗的机遇与挑战 HOT!
摘要：
1. 基因治疗用于罕见病治疗的历史沿革
2. 基因治疗在罕见病领域的最新进展
3. 基因治疗在罕见病领域面临的挑战
张抒扬，北京协和医院，院长
09:40-10:20 地中海贫血基因治疗现状、机遇与挑战 HOT!
摘要：
造血干细胞基因编辑治疗地中海贫血国际上已经有1款产品获批。国内该领域正在加速发展，造血干细胞作为一种细胞药，需要研发机构、监管部门、临床研究中心多方协同探索，促进我国该领域赛道良性发展，满足数十万地中海贫血患者临床治疗需求。我们将比较分析国际研发数据、汇报我们的研究进展，提出我们的思考和建议。
施均，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所），副所院长，国家血液系统疾病临床医学研究中心副主任，再生医学诊疗中心主任
10:20-10:50 AAV基因治疗载体质量检测方法要点分析
王志民，宜明生物，质量控制副总裁
10:50-11:20 茶歇与交流
11:20-11:50 AAV基因治疗在BCD下的FIH临床转化设计与开发分享
摘要：
1) IRDs基因治疗简介
2) BCD药物开发历程
3) FIH临床试验设计要点
杨丽萍，北京中因科技有限公司，创始人
11:50-12:20 基因药物临床的最新进展
摘要：
GC101和GC301，在解放军总医院第七和第一中心、协和医院、北大医院，进行了1型与2型SMA和IOPD的1/2期临床试验及IIT研究，进展顺利。基因药物鞘注治疗1型SMA、静注治疗IOPD，均为全球首例，过程安全、耐受，初步观察到临床肉眼可见的疗效。
董小岩，北京锦篮基因科技有限公司，联合创始人
12:20-13:30 午餐与交流
罕见病领域政策及药物开发
13:30-14:10 临床医生眼中的基因治疗：机遇与挑战
摘要：
1、基因治疗临床研发中的里程碑事件
2、神经系统疾病对基因治疗的重要需求
3、罕见病基因治疗临床试验的特殊性
4、基因治疗由罕见病走向常见病
戴毅，北京协和医院神经科，副主任
14:10-14:40 探讨基因治疗药物申报前和申报后的CMC考量
摘要：
1) 高质量CMC对于基因治疗药物IND的意义
2) 高质量CMC助力基因治疗药物稳-快-省从IND到NDA
王立军，行诚生物CEO
14:40-15:10 罕见病基因治疗的非临床评价研究
董延生，赛赋医药，高级副总裁
15:10-15:40 茶歇与交流
15:40-16:10 用于下一代基因和细胞治疗的基于非病毒载体的基因递送系统——以隐性营养不良大疱性表皮松解症（RDEB）为例
摘要：
We have developed a proprietary non-viral based gene writing technology （casPB-ActinG）for treatment of rare genetic disease and cancer immune cell therapy. casPB-ACTinG offers remarkable advantages in multiple aspects for cell and gene therapies: 1) precise insertion of transgenes into specific sites on genome with high efficiency 2) Large cargo capacity (>10 kb) to carry multiple functional or regulatory elements for various purposes in a single step engineering 3) simultaneously knockout genes at the insertion sites 4) No immunogenicity issues; 5) Remarkable cost benefits. We apply our technology platforms to Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa (RDEB), a rare genetic disorder with no cures available and achieved efficacy in mice models. In addition, the nonviral based genetic engineering of NK cells also enables multiplexed engineering of NK cells to enable best-in-class immuno-cell therapy.
金夷，精缮科技，CEO
16:10-16:40 新一代AAV基因治疗SMA
摘要：
北海康成开发的新一代编码优化的SMA基因治疗产品CAN203经脑室内注射给SMA小鼠可达到更长的生存期、更好地改善运动功能，同时有更小的毒性。
李萍，北海康成制药有限公司，临床开发与运营，高级副总裁
9月8日
免疫细胞治疗在实体瘤及非肿瘤领域开拓
主持人：尹芝南，暨南大学生物医学转化研究院院长
09:00-09:40 CAR-T细胞免疫疗法治疗系统性红斑狼疮 HOT!
摘要：
CAR-T疗法在血液肿瘤中取得显著疗效，目前也被用于治疗自身免疫性疾病。
在CAR-T治疗后，SLE中B细胞介导的自身免疫反应迅速而持续地瓦解；
所有患者均发生血清转换，失去dsDNA抗体，其他与SLE相关的抗体水平也降低，患者最长缓解时间已超过3月。
胡豫，华中科技大学同济医学院附属协和医院，院长/血研所所长
09:40-10:20 靶向肿瘤的免疫细胞改造策略 HOT!
张毅，郑州大学第一附属医院，主任/学术副院长
10:20-10:50 动物模型如何助力细胞治疗药物的临床前药效评估
Cell Therapy Animal Model: Humanized Models to Accelerate Pipelines
摘要：
在细胞疗法的临床前研发中，使用超重度免疫缺陷小鼠及衍生模型可进一步缩小人鼠间的种属差异。不仅可以支持异种肿瘤移植模型的建立，还能促进人源T细胞及NK细胞的成功移植、扩增与持续，有助于细胞疗法更好地发挥抗肿瘤药效，预测临床疗效。
龙烟朦，北京维通利华实验动物技术有限公司，高级产品经理
10:50-11:20 茶歇与交流
11:20-11:50 基因编辑与创新性免疫细胞治疗
刘明耀，华东师范大学生命医学研究所所长，上海市调控生物学重点实验室主任，上海邦耀生物创始人，董事长
11:50-12:20 Movo：一种更“快”的肿瘤新抗原鉴定流程
杨琳兵，上海快序生物科技有限公司，产品经理
12:20-12:50 gdT 细胞研发和转化进展：免疫细胞治疗的新赛道
尹芝南，暨南大学生物医学转化研究院院长
12:50-13:30 午餐与交流
主持人：谭曙光，中国科学院微生物研究所，项目研究员
13:30-14:10 NK细胞抗病毒转化研究及临床应用
赵翔宇，北京大学人民医院副院长
14:10-14:40 化学生物学驯服流感病毒为个性化肿瘤治疗疫苗 HOT!
摘要：
我们基于“流感感染的肿瘤患者肿瘤会神奇消失”的现象，研发出非天然氨基酸介导抗原肽嵌合流感病毒系统，使抗原肽高效递送、递逞和产生强而广的肿瘤特异性免疫反应。在小鼠模型上治疗肺癌形成及转移而不引发感冒。
周德敏，天然药物及仿生药物全国重点实验室主任
14:40-15:10 细胞治疗在自身免疫性疾病方面的临床前评价
摘要：
1. 细胞治疗在自免疾病方面的适应症探索
2. 自免疾病模型与肿瘤模型在细胞治疗评价方面的差异
3. 细胞治疗在自免疾病领域的临床前评价案例分析
梁娟，江苏集萃药康生物科技股份有限公司，研发部PI
15:10-15:40 茶歇与交流
15:40-16:10 TIL细胞疗法在实体肿瘤的临床应用
于福利，劲风生物创始人/CEO
16:10-16:40 超能Hi-TCR-T安全高效治疗难治/复发性实体肿瘤的初步临床试验研究
摘要：
1) 超能Hi-TCR-T：第四代CAR-T与TCR-T的集成创新。
2) 超能CAR-NK：原代NK慢病毒转导效率高达60%，4周体外扩增5000倍。
3) 细胞膜表面锚定修饰的自体肿瘤细胞疫苗：术后或缓解后转移复发的防治。
高基民，浙江启新生物技术有限公司，董事长、温州医科大学，教授
16:40-17:10 T细胞识别与TCR免疫治疗策略研究
摘要：
TCR-T疗法正逐渐成为实体瘤免疫细胞治疗药物开发的热点研究领域，研究建立了基于单细胞技术的TCR筛选及功能评价平台，研究鉴定了KRAS突变特异性TCR，并揭示了KRAS-G12V突变肽的呈递和TCR识别机制，对于靶向KRAS-G12V突变的肿瘤免疫治疗药物开发提供了重要的基础。
谭曙光，中国科学院微生物研究所，项目研究员
17:10-17:40 通过单细胞及空间和原位技术加速细胞治疗领域的突破性发现
赵琳琳，10x Genomics 资深市场经理
17:40-18:25 圆桌讨论：细胞免疫治疗实体瘤与其他更多适应症的探索、挑战与机遇
张恒辉，臻知医学创始人、董事长兼首席执行官，免疫细胞治疗北京市工程研究中心主任
何霆，北京艺妙神州科技有限公司，创始人&CEO
秦耘，药明巨诺，临床科学和医学服务高级副总裁
潘国华，华夏英泰（北京）生物技术有限公司首席执行官
种孟阳，沙砾生物，创始人&BDVP
9月9日
创新性免疫细胞治疗的基础与临床研究（非病毒、通用型/异体，etc）
主持人：沈萍萍，南京大学教授，南京元迈细胞生物科技有限公司 董事长/CSO
09:00-09:30 CAR-T在实体肿瘤治疗中的探索及挑战
摘要：
免疫细胞治疗实体肿瘤的挑战和机会
我司在CAR-T治疗实体肿瘤的探索及底层技术突破
我司在CAR-T治疗实体肿瘤取得的成果
展望和总结
钱其军，上海细胞治疗集团董事长兼CEO；上海细胞治疗研究院院长；上海大学医学院副院长；上海大学细胞治疗创新研究院院长
09:30-10:00 巨噬细胞功能调控及基于此的药物研发
摘要：
Macrophages, being innate immune cells, playing a crucial role in tissue homeostasis and immune responses. In the tumor microenvironment (TME), macrophages are the most abundant immune cells and have complex functions. Tumor-associated macrophages (TAMs) are the most widely infiltrating immune cells in the tumor microenvironment (TME). Clinically, the infiltration ratio of TAMs is closely correlated with the outcomes in multiple cancers. The biological actions of TAMs are complex and diverse. Macrophage-based strategies are attractive and has been used in certain tumor therapies. Some have shown a favorable curative effect. Additionally, a new macrophage-based cell therapeutic technology was recently developed by equipping macrophages with CAR molecules. It is expected to offer the potential to revolutionize drug development and immunotherapies.
沈萍萍，南京大学教授，南京元迈细胞生物科技有限公司 董事长/CSO
10:00-10:30 CGT企业如何轻装上阵，加速国际化
张朕，Lonza CGT APAC ex Japan BD 负责人
10:30-11:00 茶歇与交流
11:00-11:30 The Development Progress of CAR-NK Cell Therapy
mRNA-LNP工程化CAR-NK细胞疗法开发进展
摘要：
Ascle Therapeutics has achieved success in treating B lymphocytic leukemia and lymphoma with CD19 CAR-T therapy, leading them to explore other methods for treating solid tumors.
Ascle has developed several NK-92 cell-based products, including one CAR-NK therapy with an 80% disease control rate in late-stage cancer patients. In animal models, selected naval cord blood NK cells and mRNA-enabled CAR-NK cells have reduced or eliminated tumor loads.
Ascle Therapeutics is utilizing innovative technologies to bring their products to market for cancer patients.
李华顺，阿思科力董事长
11:30-12:00 CAR-T细胞治疗产品的CMC挑战及加速商业化发展策略
摘要：
CAR-T细胞治疗产品的CMC挑战及加速商业化发展策略
1. CAR-T细胞治疗产品的CMC挑战
2. 阶段适用性工艺开发及验证的考虑要点
3. 阶段适用性分析方法开发及验证策略
4. 阶段适用性质量体系和加速IND注册申报策略
陆吉顺，健新原力分析检测&细胞事业部负责人
12:00-12:45 圆桌讨论：免疫细胞治疗从科研到临床转化破局
1. 如何选择适应症？满足临床需求的精准细胞治疗
2. 从IIT到IND，前沿细胞疗法的申报中我们需要做哪些准备?
3. 临床研究我们要注意哪些？
主持人：李华顺，阿思科力董事长
钱其军，上海细胞治疗集团董事长兼CEO；上海细胞治疗研究院院长；上海大学医学院副院长；上海大学细胞治疗创新研究院院长
沈萍萍，南京大学教授，南京元迈细胞生物科技有限公司 董事长/CSO
钱程，重庆精准生物技术有限公司首席科学家、重庆大学肿瘤医院精准医学研究中心主任
王书航，中国医学科学院肿瘤医院 药物临床试验研究中心（GCP） 临床秘书、副主任医师
12:45-13:30 午餐与交流
13:30-14:00 临床价值导向的CAR-T产品研发策略
钱程，重庆精准生物技术有限公司首席科学家、重庆大学肿瘤医院精准医学研究中心主任
14:00-14:30 话题待定
李雅真，可瑞生物合伙人、转化医学负责人
14:30-15:00 从欧盟监管角度看细胞药物CMC的策略
赵圆，谱新生物 CTO
15:00-15:30 CAR-NK细胞治疗研究进展
深圳市先康达生命科学有限公司
15:30-16:00 新一代CAR-γδ2 T细胞药物开发进展
摘要：
1、 γδ2 T细胞免疫机制简介
2、 异体通用型细胞开发路径及挑战
3、 清辉联诺在δ2 T细胞领域的布局和产品开发进展
赵辉，北京清辉联诺生物科技有限责任公司，联合创始人/CEO
16:00-16:30 代谢增强型CAR-T细胞治疗研发进展
摘要：
T细胞耗竭是肿瘤免疫治疗的瓶颈难题。莱芒生物开发的免疫代谢重编程（Meta 10）技术可以促进终末耗竭T细胞的氧化磷酸化代谢，再次激活终末耗竭T细胞，恢复其增殖潜能和杀伤活力，从而显著增强肿瘤免疫疗法的效果。莱芒生物进一步利用最新的AI算法搭建了MetaAI-10新药研发平台，从而对核心技术进行不断迭代升级。
李友佳，深圳莱芒生物科技有限公司，研发总监
9月8日
AAV及新型病毒载体基因治疗
主持人：罗敏敏，北京脑与类脑研究所联合主任，健达九州（北京）生物科技有限公司首席科学家
09:00-09:30 基因治疗制品质量控制和技术规范
中国食品药品检定研究院基因治疗质控专家
09:30-10:00 基于脑神经环路的精准基因治疗 HOT!
摘要：
基因治疗在脑疾病中的概述，涵盖基本原理、最新进展、挑战和未来前景；重点关注AAV载体等基因递送方法，在神经系统相关疾病中的应用和挑战；探讨如何多方合作确保这些创新治疗方法的安全性、有效性和可行性。
罗敏敏，北京脑与类脑研究所联合主任，芯智达神经技术有限公司战略指导委员会主任委员，健达九州（北京）生物科技有限公司首席科学家
10:00-10:30 基因治疗药物商业化之路，大规模AAV药物生产的挑战和突破
摘要：
1、AAV基因治疗行业的现状和商业化思考
2、劲帆One-Bac 4.0系统赋能AAV产业的核心特点
3、劲帆One-Bac 4.0系统的质控
4、劲帆CRO/CDMO服务体系
何晓斌，劲帆生物医药科技（武汉）有限公司创始人，CEO
10:30-11:00 茶歇与交流
11:00-11:30 血友病基因治疗进展及更多：突破于罕见病，普及于常见病
摘要：
基因治疗是将核酸作为一种治疗疾病的药物。全球已经上市48款基因治疗药物，包括离体治疗和在体治疗。
基因治疗突破于罕见病，普及于常见病。
基因治疗技术正加速从实验室走向临床应用以及商业化，打通产学研医之路势在必行。
肖啸，信念医药，联合创始人、董事长兼首席科学家
11:30-12:00 JAX精准模型助力AAV基因治疗药物临床前研究
摘要：
已上市的5款AAV基因治疗药物中，有三款药物在临床前试验中使用了JAX小鼠模型进行验证，均获得了阳性数据。
除已上市药物的治疗领域外，JAX在罕见病、血液病、神经肌肉类疾病、眼科疾病、遗传代谢性疾病等多个疾病领域都拥有丰富的小鼠模型，并且有可靠的AAV治疗研究数据作为支撑，助力AAV基因疗法的早期验证。
JAX在肿瘤学、免疫学和神经生物学领域具有丰富的研究经验，可提供基于模型的体内药效检测服务，凭借高度可靠、创新的临床前模型以及高效的检测服务，将最大程度助力AAV疗法及其他基因疗法的临床前研究和药物转化。
孙佳伟，杰克森实验室，技术信息科学家
12:00-12:30 AAV病毒载体在基因治疗当中的应用及未来发展方向
曲光，苏州诺洁贝生物联合创始人&首席运营官
12:30-13:30 午餐与交流
主持人：郭炜，神济昌华（北京）生物科技有限公司，CSO及联合创始人
13:30-14:00 新型AAV11载体在神经科学与基因治疗中的应用
徐富强，中科院深圳先进院脑所神经系统疾病转化研究中心教授
14:00-14:30 耳科基因治疗研发进展
摘要：
耳科听力损伤存在巨大未满足需求，苏州星奥拓维生物技术有限公司，于2022年1月成立，专注于内耳听力损伤相关疾病的创新药生物技术研发。
星奥拓维以国际领先的双AAV基因递送、基因编辑和类器官等五大平台，针对感音神经性耳聋，开发基因递送、基因编辑和内耳毛细胞再生药物。
首款产品用于OTOF耳聋的治疗已完成生产和临床前研究，进入研究者发起临床研究阶段。
张善中，苏州星奥拓维生物技术有限公司，执行总裁&首席医学官
14:30-15:00 AAV载体的基因治疗产品非临床评价关注点及经验分享
摘要：
i. 从AAV发展历程、作用机制、临床应用阐述AAV基因治疗的背景研究
ii. 评估AAV的临床风险，并阐述相对应的非临床评价关注点
iii. 结合本机构开展的项目分享非临床评价经验
马金玲，北京昭衍新药研究中心股份有限公司，非临床评价事业部首席技术官
15:00-15:30 茶歇与交流
15:30-16:00 神经系统疾病的基因治疗药物研发
摘要：
1. 基因治疗作为一个新型治疗手段，给神经疾病药物研发带来了极大的机遇，并极大拓展原有神经疾病药物市场。其中AAV是最安全的基因治疗病毒载体，由于其天然的嗜神经性，在神经疾病药物研发领域非常具有前景。
2. AAV基因治疗在神经疾病领域可以通过基因替代(replacement)、基因沉默（knockdown）、基因添加（addition）以及基因编辑（editing）等手段进行药物开发。
3. AAV作为最安全的病毒载体仍存在一定的安全性问题，为了提高AAV的安全性最根本的方法是提高AAV的侵染效率，筛选更高效率通透血脑屏障的新型AAV衣壳是目前国内外研究的热点方向。
4. 神济昌华（北京）生物科技有限公司是一家专业于神经疾病基因治疗的Biotech公司，目前已开发ALS（渐冻症）为首要适应症的多个神经疾病基因治疗管线。
郭炜，神济昌华（北京）生物科技有限公司，CSO及联合创始人
16:00-16:30 CDMO助力基因治疗成果转化
摘要：
1) CGT行业全局分析和趋势
2) CDMO解决CGT行业载体生产痛点
3) 云舟生物CDMO平台赋能CGT发展
郑凯乐，云舟生物科技（广州）股份有限公司，CDMO应用科学家
16:30-17:00 Suppressor tRNA基因治疗无义突变遗传疾病
摘要：
无义基因突变与遗传疾病
Suppressor tRNA治疗无义突变遗传病
新兴的tRNA生物制药公司
孔令洁，科动生物，联合创始人
17:00-17:45 圆桌讨论：中国基因治疗临床转化与产业化破局
主持人：盛健，神曦生物（NeuExcell 中国）CEO&董事
郭炜，神济昌华（北京）生物科技有限公司，CSO及联合创始人
徐芳，本导基因CEO
赵春林，安龙生物创始人，安龙基金创始合伙人
张善中，苏州星奥拓维生物技术有限公司，执行总裁&首席医学官
9月9日
体内外基因编辑，病毒及非病毒载体基因治疗
09:00-09:30 高精度大片段体内基因编辑工具的开发和转化 HOT!
丛乐，斯坦福大学医学院助理教授
09:30-10:00 工程化细胞外囊泡在人源化肝脏嵌合小鼠模型中靶向编辑HBV DNA
HOT！
摘要：
1. cccDNA持续存在导致慢性乙肝难以治愈，CRISPR/Cas9可靶向清除HBV基因组；
2. 光控二聚化等途径可提高细胞外囊泡递送功能性Cas9蛋白的效率；
3. 工程化细胞外囊泡可在HBV转基因小鼠及人源化肝脏嵌合小鼠模型中靶向编辑整合HBV片段及cccDNA。
鲁凤民，北京大学感染病研究中心暨基础医学院病原生物学习主任
10:00-10:30 探索AAV基因治疗载体的大规模生产之路
摘要：
1. AAV基因治疗的现状与挑战
2. 解决CMC的“可及性”问题
3. 解决CMC的“安全性”问题
李华鹏，派真生物创始人&董事长
10:30-11:00 茶歇与交流
11:00-11:30 CGT行业技术繁荣下企业管理的挑战
摘要：
CGT行业经过多年发展，技术不断迭代，已经日趋成熟，但2023年以来，不断有裁员、倒闭的新闻诉诸报端，这也为从业者和投资者敲响警钟。从长期来看，CGT行业未来仍有巨大机会，当前的波折，有很大一部分原因，是因为企业的组织管理亟需升级。
此次演讲者主要总结行业内企业管理的共性问题，以及优秀企业的实践思考，与听众一起探讨CGT赛道企业管理的挑战与解决之道。
高庚，药明生基主任，亚太区业务拓展负责人
11:30-12:00 小型基因编辑器开发和疾病治疗应用
摘要：
由于AAV载体的装载能力限制，开发高效的小型基因编辑器对基于AAV载体的基因编辑治疗应用至关重要。辉大基因长期致力于开发和优化新的小型核酸酶用于DNA编辑和RNA编辑，在多个适应症领域具有很好的应用前景。
周英思，辉大(上海)生物科技有限公司，创新研究院执行院长
12:00-12:30 突破病毒载体分析困境
摘要：
Bio-Techne病毒载体分析解决方案
Digital Western工作原理及其在效价测定中的应用
MauriceFlex 工作原理及其在病毒载体分析中的应用
杜颖颖，ProteinSimple（a Bio-Techne Brand）应用技术支持部门高级经理
12:30-13:30 午餐与交流
13:30-14:00 基因工程外泌体的药物递送新药研发
周国瑛，亦诺微医药创始人、CEO
14:00-14:30 移码突变耳聋的基因编辑治疗
摘要：
人类遗传性疾病中由于移码突变导致的疾病比例占21%，基于基因替代的方案可以通过补充蛋白表达实现某些遗传疾病的症状改善，然而尚存在治疗不够精准、转录翻译调控缺乏等问题。本讲演介绍一种利用细胞自身DNA修复机制并结合Cas9定点切割能力的治疗方案，可实现在体修复移码突变，并以遗传性耳聋小鼠模型展示听觉生理功能的在体治疗后恢复效果，指出本方案的有效性和可行性。
熊巍，北京脑科学与类脑研究中心，研究员
14:30-15:00 CRISPR在体基因编辑药物开发和未来方向
竺添，引正基因，CEO
15:00-15:30 茶歇与交流
15:30-16:00 体内基因编辑递送与疗法进展（拟）
王永忠 ，锐正基因（苏州）有限公司创始人、董事长兼首席执行官
16:00-16:30 基因编辑技术产品开发与临床转化
方日国，博雅辑因，研发副总裁
9月8日
09:00-09:30 干细胞转化与标准 HOT!
赵同标，中国科学院动物研究所研究员，中国细胞生物学学会标准委员会主任
多能干细胞（iPSC与ESC）细胞治疗研发与CMC
09:30-10:00 功能增强型iPSC来源细胞治疗产品的开发 HOT!
摘要：
iPSC来源细胞产品,因其可实现规模化标准化生产，有望替代成体来源细胞产品，成为具备可及性比较高的普适性细胞药物。随着多类iPSC来源细胞产品获得临床试验默许，如何提高细胞产品的临床有效性将成为大家关注的重点。我们可以通过生产工艺的持续优化来提高细胞产品的质量，使其与成体来源细胞在功能上更加趋近。更重要的是，我们可以通过iPSC的基因编辑获得功能增强型的细胞产品。
俞君英，中盛溯源创始人&首席科学家
10:00-10:30 iPSC衍生细胞非临床研究评价策略 HOT!
摘要：
1. iPSC衍生细胞背景
2. 国内外监管政策
3. 非临床评价策略及关注点
张建军，天津天诚新药评价有限公司，毒理研究中心主任
10:30-11:00 茶歇与交流
11:00-11:30 创新方法：Episomal iPSC制备和IGC治疗安全性监测
摘要：
iPSC：单一Episomal质粒即可快速重编程外周血细胞。
NK分化：采用渗透压调控，实现NK细胞分化效率增长10倍。
Off-target监测：细胞和体内脱靶真实事件的检测，比GUIDE-seq的精度高5-10倍。
安全性检测：对质粒、慢病毒、AAV载体进行全序列测定，准确率高达99.9%。
张孝兵，中国医学科学院血液学研究所，特聘教授
11:30-12:00 VIPS PRO+Matriclones双剑合璧--符合GMP的单克隆性解决方案
张倩倩，安达望（上海）科技有限公司，Field Application Scientist
12:00-12:45 圆桌讨论：iPSC细胞治疗临床转化与产业化破局
主持人：范靖，浙江霍德生物工程有限公司，创始人&CEO
俞君英，中盛溯源创始人&首席科学家
张孝兵，中国医学科学院血液学研究所，特聘教授
石慧，北京呈诺医学科技有限公司，执行合伙人、临床医学和注册总监
马艳玲，华卫恒源（北京）生物医药科技有限公司，副总经理
12:45-14:00 午餐与交流
主持人：刘彤日，北京意胜生物科技有限公司，创始人&CEO
14:00-14:30 通用型iPSC衍生细胞治疗产品的中美监管要点
摘要：
1. 当前iPSC衍生细胞疗法的最新进展
2. 规模化自动化生产以及质控方法的开发
3. 中美监管的异同与成药性挑战
范靖，浙江霍德生物工程有限公司，创始人&CEO
14:30-15:00 干细胞治疗卒中的临床研究进展
摘要：
1）卒中的病理生理发展过程;
2）干细胞治疗卒中的临床应用情况;
3）EPC治疗卒中简介
石慧，呈诺医学，执行合伙人，医学总监
15:00-15:30 多能干细胞治疗糖尿病细胞疗法开发经验分享 HOT!
摘要：
北京意胜生物科技有限公司成立于2021年8月，是人诱导多能干细胞（iPSC）分化细胞药物研发和生产的生物医药企业，专注于胰岛方向药物研发和产业化，以及通用型iPSC平台建设。到目前阶段，iPSC/ESC细胞分化胰岛细胞的全流程研发技术开发已完成，意胜生物自研的分化方案已可以成功将干细胞在体外细胞培养条件下成功分化为胰岛细胞，并可以检测到最终的胰岛细胞合成、分泌胰岛素（降血糖的有效成分），且在外界不同浓度的葡萄糖刺激下进行反馈调节，分泌不同量的胰岛素。同时意胜生物已完成细胞库建库、分化生产CMC、临床前研究设计、临床方案设计等产业转化储备和相应人才配置，为实现糖尿病的细胞疗法治疗开发和临床试验而努力。
• 糖尿病及胰岛移植简介
• 干细胞分化胰岛进展
• 从研发到产业转化
• 意胜生物简介
刘彤日，北京意胜生物科技有限公司，创始人&CEO
15:30-16:00 茶歇与交流
16:00-16:30 iPSC来源间充质干细胞治疗干燥综合征研究进展
摘要：
1）iPSC途经类器官产生间充质干细胞；
2）iPSC来源间充质干细胞改善干燥综合征模型小鼠功能及组织损伤；
3）iPSC来源间充质干细胞抑制模型小鼠自身免疫反应。
晏翔，成都云测医学生物技术有限公司，研发总监
16:30-17:00 人胚干细胞成药技术平台的研究
摘要：
作为一种多能干细胞药物，人胚干细胞可以通过定向分化，形成不同功能细胞，通过相应的作用机制治疗临床疾病。通过研发人胚干细胞技术平台，为后续多样的干细胞药物研发奠定基础。
贾懿，北京泽辉辰星生物科技有限公司 CMO
17:00-17:45 圆桌讨论：未来3年，CGT领域的投融资前景与投资策略
主持人：郑玉芬，约印医疗基金创始人、董事长
蔡大庆，夏尔巴投资创始合伙人
杨云霞，红杉中国合伙人
柳丹，鼎晖投资，基金高级/管理合伙人
薛园，中关村发展领创资本/北京生命园创投基金合伙人
滕宇航，高特佳投资集团，执行合伙人
9月9日
主持人：常智杰，清华大学医学院教授
09:00-09:40 主旨报告：细胞治疗重大传染病临床研究进展
王福生，中国科学院院士、解放军总医院第五医学中心感染病医学部主任、国家感染性疾病临床医学研究中心主任、主任医师、博士生导师
MSC与外泌体临床转化与开发
09:40-10:10 不同外泌体的生物学作用及临床应用
常智杰，清华大学医学院教授
10:10-10:40 茶歇与交流
类器官与再生医学前沿
10:40-11:10 小分子和大数据驱动的再生医疗新技术开发
赵扬，南京昕瑞再生医药科技有限公司创始人/CSO
MSC与外泌体临床转化与开发
11:10-11:40 围产期间充质干细胞新药研发及临床最新进展
摘要：
1) 围产期间充质干细胞药物研发情况；
2) 间充质干细胞最新临床进展。
龚伟，天津昂赛细胞基因有限公司，副总经理
11:40-12:25 圆桌讨论：中国干细胞治疗产业化的机遇与挑战
主持人：郝好杰，北京恒峰铭成生物科技有限公司，董事长
张宇，中源协和细胞基因工程股份有限公司副总经理，首席科学官，中源药业CEO
龚伟，天津昂赛细胞基因有限公司副总经理
刘拥军，北京贝来生物科技有限公司，董事长
肖明，上海爱萨尔生物科技有限公司，临床医学部总监
12:25-13:30 午餐与交流
主持人：颜孙兴，广州赛隽生物科技有限公司，联合创始人/总经理
13:30-14:00 国内首个用于类风湿关节炎临床试验的治疗用干细胞药品开发
摘要：
hUC-MSC具有多向抗炎、免疫调节与损伤修复功能，可降低炎症因子水平，减轻RA炎症；增加Treg比例，调节免疫失衡；并可修复受损滑膜、软骨等组织，突破了传统RA药物治疗靶点单一、副作用大的局限性，有望为RA治疗带来新希望。
刘拥军，北京贝来生物科技有限公司，董事长
14:00-14:30 间充质干细胞治疗缺血性脑卒中研究进展
摘要：
作为国内干细胞创新药领域的领军企业，茵冠生物致力于解决“未被满足的临床需求”，本次演讲将针对脑卒中当前治疗策略的局限性，分享干细胞治疗缺血性脑卒中的治疗策略、作用机制、临床研究等最新进展。
姜舒，深圳市茵冠生物科技有限公司，创始人/董事长/首席工程师
14:30-15:00 干细胞成果转化之路——从基础到临床
摘要：
MSC经过二十多年的产业化开发，上市的产品仍然较少，究其根本是因为产品不够稳定、疗效不够显著。但仍有大量研究团队持续关注该领域的基础研究与临床研究，不断揭示MSC治疗的新机制，这些新机制和新观点将会成为助推MSC药物开发的发动机。
颜孙兴，广州赛隽生物科技有限公司，联合创始人/总经理
15:00-15:30 茶歇与交流
类器官与再生医学前沿
15:30-16:00 血管类器官与缺血疾病的治疗
摘要：
1. 干细胞衍生血管类器官具有促进体内血管生成的能力
2. 血管类器官具有治疗和改善心肌缺血和下肢缺血的能力
王凯，北京大学基础医学院生理学与病理生理学系，研究员，血管稳态与重构全国重点实验室PI，博士生导师
16:00-16:30 肾脏类器官的研究进展
周一鸣，中山大学孙逸仙纪念医院医学研究中心教授，博士生导师
主持人：薛园，中关村发展领创资本/北京生命园创投基金合伙人
09:30-09:50 靶向实体肿瘤的CAR-M细胞治疗平台
陈一军，南京元迈细胞生物科技有限公司，CEO
09:50-10:10 免疫治疗研究进展
王建刚，康立泰药业有限公司总经理
10:10-10:30 下一代生物载体递送平台
张玺，深圳市亦诺微医药科技有限公司，资本市场VP
10:30-10:50 下一代血友病A基因治疗产品研发
张孝兵，中国医学科学院血液学研究所，特聘教授
10:50-11:10 人脐带间充质干细胞注射液新药开发
郑力搏，北京贝来生物科技有限公司临床医学中心总监
11:10-11:30 功能增强型干细胞的研究与产业化
沈于阗，广州赛隽生物科技有限公司，联合创始人/董事
11:30-11:50 通用型、现货型诱导多能干细胞(iPSC)来源细胞药物开发
刘少先，成都云测医学生物技术有限公司，创始人
11:50-12:20 项目点评圆桌讨论
主持人：薛园，中关村发展领创资本/北京生命园创投基金合伙人
郑玉芬，约印医疗基金创始人、董事长
李喆，比邻星投资人
罗王倩，华方资本合伙人
倪丹，中南创投合伙人
卫星会时间：9月8日 13:30-16:30
卫星会地点：北京国际会议中心，二楼，201D
13:30-13:40 主持人介绍
13:40-14:10 开场报告：基于NK细胞的下一代免疫治疗
14:10-14:40 细胞药物临床开发及生产的战略考量
14:40-15:05 细胞治疗产品开发全流程及申报审评要点
15:05-15:30 CAR-NK细胞治疗临床申报经验分享
15:30-15:55 CAR-NK及NK细胞药物开发
15:55-16:30 圆桌讨论：CAR-NK细胞药的发展与挑战
*以上议题更新截止于8月29日，欢迎联系组委获取最新议程
