2015年以来，全球基因治疗行业加快发展，FDA相继批准多款基因治疗产品上市。在政策、技术和资本的共同驱动下，全球基因治疗行业快速升温，大量基因治疗药物研发进入临床阶段，据统计，截至2020年底，全球累计在研基因治疗临床试验超过1300项，其中约25%处于临床II-III期，6%处于临床III期。产品销量方面也展现出增长潜力。由诺华研发针对脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因治疗产品Zolgensma于2019年5月上市，当年销售额即达3.6亿美元，2020年销售额9.2亿美元，2021年上半年6.34亿美元，同比增长69%。Frost&Sullivan预测：到2025年，全球基因治疗市场规模将达到近305.4亿美元，中国将达到178.9亿元。

基因治疗产品通过特殊的递送方式，利用基因工程技术，在体外或体内对细胞的遗传物质进行修饰、改变基因表达方式或调节细胞生物特性以达到疾病治疗目的，是生命科学、医学、药学等多学科交叉的产物。因其与一般的药物分子全然不同的作用方式，基因治疗产品的临床前评价无法照搬现有的评价方法。天诚新药评价于近日举办“基因编辑技术与基因治疗产品评价交流会”，旨在加强多学科交流，探讨新技术转化。

交流会特别邀请中国科学院天津工业生物技术研究所毕昌昊教授带来基因编辑技术研究进展及应用相关的主题分享。

       天诚新药评价十分重视前沿疗法的临床前研究，希望帮助诸如基因编辑等生物技术从实验室走向临床。毕昌昊教授领导的合成生物学研究团队，在基因编辑技术领域拥有深厚积累和先进技术。未来，双方期待在研发方面开展密切合作，共同探索适合基因治疗产品的开发模式和评价方法。