高尿酸血症/痛风概况

高尿酸血症是嘌呤代谢紊乱引起的代谢异常综合征，无论男性还是女性非同日2次血尿酸水平超过420 μmol/L称之为高尿酸血症；血尿酸超过其在血液或组织液中的饱和度可在关节局部形成尿酸钠晶体并沉积，诱发局部炎症反应和组织破坏即痛风。据统计，我国高尿酸血症的总体患病率为13.3%，患病人数约为1.77亿，痛风总体发病率为1.1%，患病人数约为1,466万，近年来呈现出明显的发病率升高和患者年轻化趋势。

 

高尿酸血症/痛风的临床用药分类

• 黄嘌呤氧化酶抑制剂：抑制尿酸合成。

代表药物：别嘌醇、非布司他

• 尿酸转运体抑制剂：抑制尿酸重吸收，促进尿酸排泄。

代表药物：苯溴马隆、雷西纳德

• 重组尿酸酶：催化尿酸氧化代谢。

代表药物：聚乙二醇重组尿酸酶

• 碱化尿液药物：抑制尿酸结晶，帮助尿酸排泄。

代表药物：枸橼酸制剂、碳酸氢钠等

• 抗炎镇痛药物：痛风急性期对症治疗。

代表药物：秋水仙碱、非甾体抗炎药

 

临床应用的药物多数存在较大的副作用，极大影响患者的依从性。别嘌醇最严重的副作用为超敏反应，虽然发生率很低（0.6%），但致死率高（20%~25%）。非布司他因增加心血管事件风险被FDA发布黑框警告。苯溴马隆等尿酸转运体抑制剂容易形成尿酸盐结晶沉淀和泌尿系统结石，造成严重的肾毒性。苯溴马隆还具有较严重的肝毒性。目前该治疗领域仍存在较大的未满足需求，已成为新药研发的热门领域，国内已有二十多种1类新药进入临床研究阶段。

图片来源：Integr Blood Press Control. 2019 Dec 24;12:43-62.

 

天诚新药评价在高尿酸血症/痛风药物临床前研究领域拥有全面的技术和丰富的经验，能够提供新药筛选、成药性研究以及临床前全面评价，根据新药靶点和作用机制选择最合适的研究模型。近年来已完成项目三十余个，助力多款产品获批临床试验。

 

天诚新药评价帮助取得的新药临床默示许可